L'UVSQ obtient un financement européen pour la recherche sur les maladies dites ultra-rares

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Le Laboratoire END-ICAP de l’UVSQ obtient un financement européen pour sa recherche sur les maladies dites ultra-rares

Le Laboratoire Biothérapies des maladies neuromusculaires de l'unité Handicap neuromusculaire : physiopathologie, biothérapie et pharmacologie appliquées-UMR 1179 UVSQ/Inserm (END-ICAP) dirigé par Dr Aurélie Goyenvalle à l'UVSQ obtient un financement européen Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA DN) pour former la prochaine génération de chercheurs en thérapeutiques antisens, dans le cadre du réseau doctoral EFFecT.

L’équipe d’Aurélie Goyenvalle travaillera ainsi à relever les défis complexes du passage de la recherche antisens du laboratoire à sa mise en application clinique, incluant la dissémination, la protection de la propriété intellectuelle et l’entrepreneuriat. Ainsi formés, ses doctorantes et doctorants deviendront la prochaine génération de chercheuses et chercheurs experts dans ce domaine de pointe, tout en garantissant la compétitivité européenne dans ce secteur en évolution rapide.

Le réseau doctoral EFFecT a pour objectif de former la prochaine génération de scientifiques en technologie antisens, des thérapies déjà utilisées pour traiter l'amyotrophie spinale (SMA), une forme de sclérose latérale amyotrophique (SLA), ainsi que des maladies dites ultra-rares, pour lesquelles il n’aurait pas été commercialement viable de développer un traitement. 
Les thérapies à base d’oligonucléotides antisens (ASO) connaissent un développement notable depuis plusieurs années. Cependant, malgré ces progrès, en 2023, seules 21 thérapies antisens ont été approuvées par des autorités de régulation telles que la FDA et l’EMA. Le succès des vaccins à ARNm pendant la pandémie de COVID-19 a toutefois mis en lumière le potentiel considérable des traitements basés sur l’ARN, ce qui a stimulé le développement des médicaments antisens.